hrvatski

Gensko liječenje: načela, dometi i perspektive

Razvitak metoda za učinkovito umetanje gena u stanice sisavaca omogućio je istraživanje novih načina liječenja tumora i različitih drugih bolesti čovjeka koje imaju osnovu u oštećenju gena, tzv. genskim liječenjem. Osim nadomještanja oštećenog gena zdravim, gensko se liječenje može provoditi i ublažavanjem štetnih posljedica aktivnosti mutiranih proteina tzv. antisense liječenjem, ali i primjenom ribozima, te blokiranjem aktivnosti mutiranih proteina unutarstaničnim monoklonskim protutijelima. Od 1989. godine, kada su istraživanja genskog liječenja započela, provedeno je više od 40 kliničkih pokusa. Međutim, usprkos znatnom napretku istraživanja još uvijek postoji niz problema koje treba riješiti. Primjerice, učinkovita isporuka gena, ali i drugih genskih lijekova, u ciljne stanice kritičan je moment genskog liječenja koji još nije u potpunosti riješen. Stoga se naročita pozornost posvećuje napretku tehnologije prijenosnih sustava (vektora). Problemi genskog liječenja vezani su i uz nedovoljno poznavanje regulacije aktivnosti različitih gena i mogućnosti potiskivanja imunološkog odgovora domaćina na gensko liječenje. Tek nakon rješenja tih problema gensko će liječenje dobiti pravo mjesto u kliničkoj medicini koje mu i pripada kao novom konceptu liječenja.

gensko liječenje; prijenos gena; vektori; klinička primjena

nije evidentirano