hrvatski

Naša iskustva u liječenju pacijenata s DMD/BMD-om Deflazacortom

Duchennova i Beckerova mišićna distrofija teške su i progresivne mišićne bolesti koje dovode do slabosti i zatajanja mišića. Brojna istraživanja potvrdila su učinak kortikosterodine terapije na očuvanje mišićne funkcije U ovome radu iznosimo naša iskustva u liječenju pacijenata s DMD-om i BMD-om kortikosteroidom Deflazacortom u dozi 0.6mg/kg/dan u ciklusima kroz 20 dana s 10 dana pauze. Liječenje je provedeno u 2 nepokretna pacijenta s DMD, 1 pacijentom s DMD-om koji je pokretan, ali s izraženim znakovima mišićne slabosti. U terapiju je uključen i 1 pacijent s BMD. Pacijenti su praćeni kroz godinu dana, svaka 3 mjeseca, kada su mjerene mišićna funkcija i snaga te spirometrija. Praćene su nuspojave liječenja mjerenjem tjelesne mase, tlaka, oftalmološkim praćenjem te laboratorijskim pretragama. Povoljni učinci terapije zabilježeni su u 3 bolesnika. Kod jednog nepokretnog pacijenta i pacijenta s BMD tijekom godine dana nije došlo do pogoršanja preostale mišićne funkcije i snage. Kod pokretnog bolesnika s DMD-om javilo se znatno poboljšanje mišićne funkcije – prelazak 10 metara poboljšao se sa 30 na 15 sekundi, uspinjanje uz 4 stepenice sa 40 na 13 sekudni, ustajanje s poda sa 45 na 30 sekundi, dok se ustajanje sa stolice poboljšalo sa 10 na 6 sekundi. Mišićna snaga poboljšala se u 5 mišićnih skupina, a spirometrija je pokazala zadržavanje restrikcijskih smetnji ventilacije na blažem stupnju. Po jedan bolesnik imao je pojavu značajnijeg porasta tjelesne mase te masne kože s aknama. Značajna je pojava početne katarakte u jednoga pacijenta, što još nije opisano kod navedene terapije. Druge nuspojave nisu zabilježene.

mišićna distrofija; Duchenne; Becker; kortikosteroidi

nije evidentirano